ภายในโลกมหัศจรรย์ ผู้ชายร่างเล็กที่ชื่อโรเจอร์สได้ผ่านการดัดแปลงพันธุกรรมหลายครั้งและเติบโตจนกลายเป็นกัปตันอเมริกา ซึ่งน่าจะเป็นวีรบุรุษที่โด่งดังที่สุดที่ปกป้องสันติภาพของโลกพร้อมกับร่างที่แข็งแกร่งและไม่มีใครเอาชนะของเขา นี่อาจเป็นเรื่องไร้สาระสำหรับพวกเราส่วนใหญ่ อย่างไรก็ตาม แฮกเกอร์ออนไลน์ทางสายเลือดจำนวนมากได้ทุ่มเทให้กับจินตนาการถึงความแข็งแกร่งและพลังนี้
Josiah Zayner วัย 36 ปี จะเป็นนักชีววิทยาของ NASA เพื่อให้สามารถมีกล้ามเนื้อได้ เขาจึงกลายเป็นบุคคลแรกที่เปลี่ยนแปลงตัวเองโดยใช้เครื่องมือแก้ไขพันธุกรรม CRISPR-Cas9 อย่างไรก็ตาม เขายังสอบไม่เสร็จในโรงพยาบาลหรือแม้แต่ในห้องปฏิบัติการของวิทยาลัย แต่ในการประชุมด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่มีการถ่ายทอดสดการแสดงความสามารถพิเศษนี้
มันจะได้ผลจริงหรือ? ในทางทฤษฎีใช่
การวิจัยในอดีตได้แนะนำว่ายีน Myostatin (MSTN) แสดงออกอย่างมากภายในกล้ามเนื้อโครงร่างจากร่างกายของสัตว์และเป็นยีนที่สำคัญสำหรับการเจริญเติบโตของกล้ามเนื้อที่ควบคุมเชิงลบ งานวิจัยทางวิทยาศาสตร์จำนวนมากได้พิสูจน์แล้วว่าการทำงานของไมโอสแตตินที่น้อยเกินไปนำไปสู่การพัฒนากล้ามเนื้อโครงร่างที่ไม่จำเป็น ซึ่งแสดงให้เห็นถึงกลไกที่มีประสิทธิภาพในการจัดการขนาดกล้ามเนื้อในบุคคลปกติ
แต่จะเข้าถึงยีน MSTN ได้อย่างไร? โปรตีนเชื่อมต่อ 9 (CRISPR-Cas9) ที่มีการแบ่งกลุ่มอย่างสม่ำเสมอ ซึ่งเป็นเครื่องมือที่เป็นนวัตกรรมใหม่ ทำงานเป็นเทคโนโลยีล้ำสมัยในการแก้ไขส่วนต่างๆ ของจีโนม
ในการเริ่มต้น พลาสมิดจำนวนมากเกี่ยวข้องกับลำดับยีน Cas9 (สำหรับการถอดรหัสและการแปลของ Cas9 nuclease) ร่วมกับลำดับที่ออกแบบไว้ล่วงหน้า (สำหรับการถอดรหัสของ gRNA นั้น) ร่วมกับลำดับไกด์สำหรับการรู้จำยีน MSTN สตริงสำหรับการก่อตัวของโครงสร้างรอง RNA ที่ไม่ซ้ำกันพร้อมกับลำดับโปรโมเตอร์ที่เริ่มต้นการถอดรหัสในเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อ
จากนั้นหลังจากฉีดเข้าเส้นเลือดดำ พลาสมิดเหล่านี้จะผ่านกระแสเลือดไปยังเซลล์ต่างๆ ทั่วร่างกาย เฉพาะภายในเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อเท่านั้นที่สามารถถ่ายทอด gRNA และ Cas9 ได้อย่างมีประสิทธิภาพเนื่องจากการมีอยู่ของลำดับโปรโมเตอร์เฉพาะภายในพลาสมิด ในขณะที่แทบไม่ส่งผลกระทบต่อเนื้อเยื่อที่ไม่ใช่ของกล้ามเนื้อ
ในเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อ ที่นำผ่าน gRNA โปรตีน Cas9 หาตำแหน่งและแยกยีน MSTN ทำให้เกิดการก่อตัวของ DNA double strand break (DSB) ในบรรดาเส้นทางการซ่อมแซมตัวเองของ DSB ของเซลล์โซมาติก เส้นทางการรวมตัวที่เสร็จสิ้นไม่คล้ายคลึงกัน (NHEJ) เชื่อมโยงปลาย 2 ข้างจาก DNA ที่เสียหายอย่างมีประสิทธิภาพและแนะนำการแทรกหรือการลบความยาวต่างๆ การกลายพันธุ์เหล่านี้อาจส่งผลให้เกิดการแปลโปรตีน MSTN ที่ไม่ทำงาน ซึ่งไม่มีการยับยั้งการเจริญเติบโตของกล้ามเนื้อ (แม้จะสูญเสีย) และสุดท้ายก็ส่งเสริมการเติบโตของกล้ามเนื้อ
ภายในสถานการณ์นี้ Zayner ได้ฉีดพลาสมิดทรงกลมซึ่งมีกลไก CRISPR ที่กำหนดเป้าหมาย MSTN เข้าไปในเส้นเลือดของเขาที่ต้องการส่ง DNA บางส่วนไปยังเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อของเขา แต่เนื่องจากเขายอมรับในบล็อก สิ่งนี้จึงไม่สามารถปรับเปลี่ยนเซลล์ได้มากพอที่จะมองเห็นได้ ความแตกต่าง.
เช่นเดียวกับความก้าวหน้าของเทคโนโลยีชีวภาพ CRISPR-Cas9 สามารถใช้ได้อย่างกว้างขวางไม่เพียงแค่ในการรักษา แต่ยังรวมถึงในอุตสาหกรรมอาหารและการเกษตรอีกด้วย อย่างไรก็ตาม การใช้ CRISPR-Cas9 อาจเป็นอันตรายได้ กิจกรรมนอกเป้าหมายอาจเป็นข้อกังวลหลักที่นี่ การแก้ไขยีนเพียงครั้งเดียวอาจทำให้เกิดกิจกรรมที่ไม่ได้ตั้งใจที่อื่นภายในจีโนม ผลลัพธ์ที่เป็นไปได้ของสิ่งนี้คือการพัฒนาเนื้อเยื่อที่ผิดปกติซึ่งส่งผลให้เกิดมะเร็ง
“ฉันจะยอมรับหลังจากที่ฉันทำให้มันเกิดขึ้น มันยั่วยุมาก – แบบจงใจ แบบที่บังเอิญ…. ไม่ต้องสงสัยเลยว่าฉันเชื่อว่าคนๆ หนึ่งจะต้องเจ็บปวดในที่สุด” ระบุเซเนอร์ซึ่งขณะนี้อยู่ระหว่างการวิเคราะห์จากแผนกผู้บริโภคแห่งแคลิฟอร์เนีย (DCA) ในเรื่องการใช้ยาโดยไม่ได้รับอนุญาต “CRISPR Cas9 ได้เปิดให้บุคคลทั่วไปเข้าชมแล้ว ซึ่งอาจนำไปสู่ผลเสียนอกห้องปฏิบัติการมืออาชีพ” นักวิทยาศาสตร์อาวุโสของ Creative Biolabs ซึ่งเป็นธุรกิจที่อุทิศให้กับบริการพัฒนายีนบำบัด ” เมื่อนำเสนอบริการระบบ CRISPR/Cas ของเรา เรา เน้นย้ำเสมอว่าใช้สำหรับการวิจัยในห้องปฏิบัติการ ไม่ใช่เพื่อการรักษาในมนุษย์”
ที่จริงแล้ว ในเดือนมกราคม 2020 จะได้เห็นการเรียกเก็บเงินครั้งแรกที่ควบคุมเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมในแคลิฟอร์เนีย ซึ่งหมายความว่าชุด CRISPR ไม่ได้รับอนุญาตให้ดูแลตนเอง การควบคุม biohacking ยังคงมีประสิทธิภาพเพียงใดในขณะที่เทคโนโลยีเหล่านี้กลายเป็นสินค้าโภคภัณฑ์และเข้าถึงได้ง่ายมากขึ้น แต่จนกว่ามนุษย์จะเข้าใจถึงกุญแจไขของ DNA และข้อผิดพลาดที่อาจเกิดขึ้นจากการบิดเบี้ยว กฎที่มุ่งเป้าไปที่การแก้ไขยีน DIY นั้นมักจะไม่ใช่ความคิดที่เลวร้าย
การตัดต่อยีนเป็นเหมือนกล่องของแพนโดร่า และงาน DIY ที่ดัดแปลงบุคคลให้กลายเป็นซูเปอร์ฮีโร่ในโรงรถหรือในห้องครัวก็ควรจะควบคุมอย่างเข้มงวดในสถานการณ์ที่มีคนผลิตแฟรงเกนสไตน์แทนที่จะเป็นกัปตันอเมริกา